מוצרים

הוכח כי חלבון מוחי דופמין נוירוטרופי (CDNF) מגן על המסלול הדופמינרגי הניגרוסטריאטלי כאשר ניתן כחליטות תוך-סטריאטליות במודלים של חולדות ועכברים של מחלת פרקינסון (PD).במחקר זה, הערכנו את ההשפעה הנוירו-פרוטקטיבית של CDNF הנמסר עם וקטור סרוטייפ 2 (AAV) רקומביננטי של סרוטיפ 2 במודל 6-hydroxydopamine של חולדה (6-OHDA) של PD.וקטורים AAV2 המקודדים ל-CDNF, גורם נוירוטרופי (GDNF) או חלבון פלואורסצנטי ירוק, הוזרקו לסטריאטום של החולדה.ניתוח ביטוי חלבון הראה כי וקטור AAV2 שלנו העביר ביעילות את הגנים של הגורמים הנוירוטרופיים למוח והוליד ביטוי ארוך טווח של החלבונים.שבועיים לאחר הזרקת וקטור AAV2, הוזרק 6-OHDA לסטריאטום של חולדה, ויצר ניוון מתקדם של המערכת הדופמינרגית הניגרוסטריאטלית.טיפול ב-AAV2-CDNF הביא לירידה ניכרת בסיבובים איפסי-צדדיים המושרים על ידי אמפטמין, בעוד שהוא סיפק הגנה חלקית בלבד על תאים אימוניים-אימוניים של טירוזין הידרוקסילאז (TH) בחולדה substantia nigra pars compacta ובסיבים תגובתיים ל-TH בסטריאטום.תוצאות ממחקר זה מספקות ראיות נוספות לכך ש-CDNF יכול להיחשב כטיפול אפשרי במחלת פרקינסון.